据悉，FDA(美国食品药品监督管理局)已批准阿伐替尼用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。这是全球首个专门针对该疾病主要驱动基因的精准疗法，在已有或没有预先治疗的患者中都显示持久的临床反应，包括完全缓解。
今年3月29日，国家药监局已批准阿伐替尼作为胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物在中国上市，阿伐替尼也是中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。
根据最新的临床数据分析，SM患者对阿伐替尼(avapritinib)可产生持久的缓解，具有良好的耐受性，由于阿伐替尼 (avapritinib)能够选择性地靶向疾病的驱动基因突变，该药有潜力从根本上改变晚期SM患者的治疗前景。